Zwergenwuchs (Achondroplasie): Vosoritid zugelassen
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Die Europäische Kommission (EC) hat die Marktzulassung für den Wirkstoff Vosoritid (Produktname VOXZOGO®) erteilt, eine einmal täglich zu verabreichende Injektion zur Behandlung von Achondroplasie bei Kindern ab dem Alter von 2 Jahren bis zum Schließen der Wachstumsplatten, was nach der Pubertät eintritt, wenn Kinder die endgültige Erwachsenengröße erreichen. Voxzogo® ist das erste Medikament, das in Europa zur Behandlung von Kindern mit Achondroplasie zugelassen wurde. Das modifizierte natriuretische Peptid vom C-Typ (CNP), zielt direkt auf die zugrundeliegende Pathophysiologie der Achondroplasie ab, indem es die Signalübertragung des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors 3 (FGFR3) herunterreguliert und so die endochondrale Knochenbildung fördert.
Zum ersten Mal können Mediziner in Europa Kindern und Familien, die von Achondroplasie betroffen sind, eine sinnvolle gezielte therapeutische Option anbieten”, sagte Klaus Mohnike, Professor für Kinderheilkunde am Universitätsklinikum Magdeburg in Deutschland und Prüfarzt für das klinische Voxzogo-Programm. Achondroplasie ist eine ernste, fortschreitende und lebenslange Erkrankung, die zu systemübergreifenden Komplikationen führen kann, die in einigen Fällen einen chirurgischen Eingriff erfordern. Diese behördliche Zulassung basiert auf einem verbesserten Höhenzuwachs, der für Menschen mit Achondroplasie eine wichtige Determinante für das Funktionieren des täglichen Lebens darstellt, und ist ein erster Schritt, um die potenziellen Vorteile von Voxzogo über die Körpergröße hinaus langfristig zu verstehen.
Schätzungen zufolge sind über 11 000 Kinder in Europa, dem Nahen Osten und Afrika von Achondroplasie betroffen und könnten für eine Behandlung mit Voxzogo in Frage kommen. Etwa ein Drittel dieser Population befindet sich in Ländern, die von der EMA zugelassen wurden.
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