Ferriprox - Thalässamie
Die schwere Anämie, die mit dieser Krankheit einher geht, macht alle 2 bis 4 Wochen Bluttransfusionen notwendig. Obschon damit die Lebenserwartung der Kinder bis in das 2. oder 3. Lebensjahrzehnt gesteigert werden kann, führen diese Bluttransfusionen zu dem Aufbau toxischer Mengen von Eisen im Blut. Die Zulassung von Ferriprox™ ist ein besonders bedeutender Durchbruch, weil es der erste Eisen-Chelator in Europa ist, der oral wirkt und nicht injiziert werden muss. Zum ersten Mal haben diejenigen, die den injizierbaren Wirkstoff nicht vertragen können, eine Alternative, um ihr Leben zu verlängernApotex Inc. gab bekannt, dass Ferriprox™ (Wirkstoff: Deferipron) für die Behandlung von Eisenüberschuss beiThalassämie-Patienten durch die Europäische Kommission nachEmpfehlung der “European Agency For the Evaluation of Medicinal Products” (EMEA) zugelassen wurde. Ferriprox™ ist für “Eisenüberschuss bei Patienten mit Thalassaemia major indiziert, für die die Deferoxamin-Behandlung kontraindiziert ist oder für die die Behandlung mit Deferoxamin eine ernsthafte Toxizität bedeutet.” Für diese Patienten gibt es jetzt einen lebensrettenden Wirkstoff.
Thalassämie ist eine Erbkrankheit, die hauptsächlich bei Kindern mediterraner oder asiatischer Herkunft auftritt. Die schwere Anämie, die mit dieser Krankheit einher geht, macht alle 2 bis 4 Wochen Bluttransfusionen notwendig. Obschon damit die Lebenserwartung der Kinder bis in das 2. oder 3. Lebensjahrzehnt gesteigert werden kann, führen diese Bluttransfusionen zu dem Aufbau toxischer Mengen von Eisen im Blut.
Hohe Mengen an Eisen führen zu hormonellen Komplikationen und Leber- und Herzschäden, die für diese Patienten wiederum schwere Komplikationen nach sich ziehen und zu einem frühen Tod führen. Dieser Zustand der Eisenüberlastung wird durch einen Eisen-Chelator gemildert, der das überschüssige Eisen bindet und aus dem Körper scheidet.
Bis heute war der einzige, für den Gebrauch zugelassene Eisen-Chelator ein injizierbarer Wirkstoff mit dem Namen Deferoxamin, der 5 bis 7mal die Woche verabreicht werden musste unter Verwendung einer Infusionspumpe während 8 bis 12 Stunden pro Nacht. Einige Patienten vertragen diese Behandlung nicht, doch wenn sie den Chelator nicht nehmen, steigt der Eisenlevel im Körper auf toxische Mengen. Obwohl in den letzten zwei Jahrzehnten extensiv geforscht wurde, um eine Alternative zu Deferoxamin zu entdecken, hat nur Ferriprox™ die nötige Sicherheit und Wirksamkeit demonstriert, die eine behördliche Zulassung erfordert.
Die Zulassung von Ferriprox™ ist ein besonders bedeutender Durchbruch, weil es der erste Eisen-Chelator in Europa ist, der oral wirkt und nicht injiziert werden muss. Zum ersten Mal haben diejenigen, die den injizierbaren Wirkstoff nicht vertragen können, eine Alternative, um ihr Leben zu verlängern.
” Ferriprox™ ist an Patienten in Europa und Nordamerika ausgiebig getestet worden. Die Ergebnisse der klinischen Studien haben gezeigt, dass dieser Wirkstoff eine sichere und wirksame Ausweichtherapie darstellt,” sagte Dr. Michael Spino, Senior Vice President für Scientific Affairs bei Apotex Inc. “Wir sind an der Erforschung und Entwicklung dieses lebensrettenden Wirkstoffes seit 1993 beteiligt, und wir sind sehr erfreut, dass er jetzt bei der Behandlung von Thalassämie-Patienten eine wichtige Rolle spielen wird.”
Weitreichende Studien in Europa, den Vereinigten Staaten und Kanada zeigten, dass dieser Wirkstoff bei der Entfernung von Eisen aus dem Körper wirksam ist und so das Risiko einer durch Eisen hervorgerufenen Vergiftung durch anhaltende, lebenslange Bluttransfusionen minimiert, die Thalassämie-Patienten zum Überleben brauchen.
In klinischen Versuchen hat sich Ferriprox™ als relativ gut verträglich erwiesen, kann aber wie alle Wirkstoffe mit Nebenwirkungen in Verbindung gebracht werden. Nach einer Veröffentlichung in den “Annals of the New York Academy of Sciences”(1) waren die häufigsten Nebenwirkungen, neben einer Urinverfärbung aufgrund des im Urin verminderten Eisen-Wirkstoffkomplexes, Übelkeit und/oder Erbrechen, Unterleibsschmerzen, Gelenkschmerzen, gesteigerter Appetit und Neutropenie (Verminderung der weißen Blutkörperchen)